当地时间9月29日，美国食品药品管理局（FDA）批准了由Amylyx制药公司开发的药物Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方，AMX0035）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）成人患者。该药物是首款在随机、安慰剂对照临床试验中显著延缓ALS疾病进展并能延长生存期的治疗药物，也是116年以来FDA批准的第3款ALS治疗药物。
这款疗法的获批过程可谓一波三折。今年3月，FDA咨询委员会以6：4的投票结果，表示临床数据尚不支持这款疗法的有效性。之后，Amylyx公司递交了对临床试验数据的进一步分析以及来自其它临床试验的支持数据，并首次获得加拿大监管机构的批准有条件上市。
今年6月，FDA通知Amylyx制药公司，将审查新药的最后期限延长至9月29日，以便有更多时间审查苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方（AMX0035）临床研究数据的额外分析。
药物Relyvrio延长ALS患者生存期，Amylyx公司官网图
9月8日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNSDAC）以7:2的投票结果赞成Amylyx制药公司在研药物AMX0035的现有研究数据足以支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化的上市申请。目前苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方（AMX0035）在ALS患者中的三期临床试验正在进行中，计划于2023年底或2024年初完成。
ALS协会官网截图
