国家医保局成立以来，已累计将174种符合条件的儿童用药纳入国家医保药品目录，占新增药品总数的23.38%，涉及神经系统、呼吸系统、罕见病等20余个治疗领域。以罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，通过谈判将两款治疗药物“诺西那生钠注射液”和“利司扑兰口服溶液用散”纳入医保报销，帮助大量重症患者及其家庭重燃生活希望。
此外，国家组织集采9批373种药品，包括口服溶液剂、吸入剂等儿童剂型和规格，这些药品被选入医院使用。例如，在第9批集中采购中，“阿奇霉素干混悬剂”和“盐酸左沙丁胺醇雾化吸入溶液”等适宜儿童使用的剂型被纳入，显著降低了患者的用药费用负担。
